本報記者 張敏

    不久前公布的《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2024年）》（以下簡稱“醫保目錄”）引發了各界廣泛關注，也提出了例如“部分藥品緣何沒有通過形式審查”“評審通過率是否過低”“部分藥品為何在談判競價環節無緣醫保目錄”“創新藥想進入醫保目錄要注意什么”“如何更好平衡鼓勵創新與產品降價”等問題。

    12月9日，國家醫療保障局“2024年醫保藥品目錄解讀活動”舉行，國家醫療保障局醫藥管理司司長黃心宇就社會各界關切進行了解答。

    回應社會各界關切問題

    一般情況下，國家醫保目錄調整工作流程包括準備、申報、專家評審、談判/競價、公布結果五個環節，即企業提交申報材料后，要經過形式審查、專家評審、談判/競價三個核心環節。

    國家醫療保障局（以下簡稱“國家醫保局”）公布的信息顯示，2024年共收到企業申報信息626份，涉及574個通用名。經審核，445個藥品通過初步形式審查。根據專家評審結果，共有醫保目錄外藥品249種進入專家評審階段，最終121種藥品通過評審，通過率為48.6%。對此，市場有聲音認為，通過率是否過低？

    對于128種藥品未通過專家評審，國家醫保局也進行了解釋。

    一種情況是，有部分已上市多年的“老藥”，通過修改藥品說明書，刪除一個適應癥或修改表述滿足5年內適應癥發生變化的申報條件通過形式審查，但企業未提供新的臨床或循證證據，臨床專家普遍認為藥品臨床價值不確切。

    另一種情況是，部分藥品在臨床上具有一定價值，但它的價格昂貴，有的甚至達到上百萬元，超出了基本醫保“保基本”的定位。而這可以指向備受關注的“天價抗癌藥”CART產品。公開信息顯示，目前國內已經獲批6款CAR-T產品，其中5款價格在100萬元至130萬元。盡管CAR-T產品多次“闖關”國家醫保目錄，但由于遠超“保基本”的定位和基金承受能力，始終未能進入下個環節。

    此外，還有部分藥品是成分配比變化或改劑型，但臨床專家認為配比變化或劑型改造必要性不強、藥品價值沒有顯著提升。例如，醫保目錄內已有某化痰藥的口服常釋劑型、注射液、口服溶液，可滿足不同群體的用藥需求，而有些企業申報了顆粒劑，臨床價值沒有改善，但成本增加，因此并未通過專家評審。

    兩大類原因致談判失敗

    最終，共有117個藥品進入了談判競價階段。其中，有89個品種獲得談判或者競價成功，成功率約為76.1%。

    對于無緣進入醫保目錄的28個品種，黃心宇分析，絕大部分是劑型改造或引進國外上市多年的老藥，僅有3個品種為新藥。同時，絕大部分在醫保目錄內都有相同適應癥和機制的類似藥物。此外，有5個品種的適應癥或者機制有一定特色，但醫保目錄內也有其他可替代治療方案。

    另據了解，談判失敗的品種均為價格原因未能與醫保部門達成一致。主要有兩大類原因。一是部分企業價格預期過高，明顯超出醫保支付意愿。而這里面又可細分為兩種情況：一種情況是，有效成分為上市多年的“老藥”，企業進行劑型改造希望獲得不合理高價。另一種情況是，近年上市的新藥，企業期待較高。

    黃心宇舉了個例子，某用于治療過敏性疾病（蕁麻疹）的藥品，國家醫保目錄內已有口服劑型，日治療費用不足1元，而改造為注射液后價格超過1000倍，導致談判失敗，“這明顯超出了醫保支付意愿。”

    就第二種情況，黃心宇也舉例說明：“某PD-1類藥物，價格明顯超過目錄內同類品種，因此談判失敗。同期談判的另2個PD-1類藥物順利談判成功。”

    此外，部分進口藥品受國際價格影響也導致了談判失敗。對此，一位業內人士向記者透露，一些跨國藥企為維護全球產品價格體系，降價意愿有所降低。國家醫保局在實際談判中會考慮國內的經濟發展水平、市場規模、醫保基金和患者承受能力等因素。

    黃心宇也在會上表示，如果企業希望產品能進入國家醫保目錄，那么在價格上就不要總是抱著“高高在上”的態度。如果能夠表現出足夠的誠意，在專家評審中會充分予以考慮。

    行業加快創新升級

    黃心宇表示，“支持真創新，真支持創新”是此次2024年國家醫保目錄調整釋放出的信號。在他看來，國家醫保目錄調整，主要是挑選出臨床價值大、創新程度高的藥品，并給予合理價格，這樣可以更好地引領醫藥創新的方向。近幾年，國家醫保基金已累計投入數千億元，真金白銀地支持醫藥產業創新。

    事實上，醫保目錄調整，已經對醫藥行業產生了深遠影響，醫藥企業紛紛尋求主動轉型。這從研發投入這一指標上可窺一斑。同花順iFinD數據顯示，2021年至2023年，有可對比數據的482家上市公司研發投入總額從1083.48億元增至1360.7億元。

    “近幾年很多企業，尤其是傳統大藥企明顯表現出色。研發費用率在逐年提升，而銷售費用率在逐年下降。目前，創新藥的投入產出表現非常好，促使企業更愿意投入研發費用。”工銀瑞信基金管理有限公司基金經理趙蓓表示，在創新藥大力發展的推動下，部分藥企的財務報表發生了很大變化。已有企業的商業化收入可以覆蓋當期的研發支出，并已經逐步進入盈利環節。一些仿制藥轉型創新藥的企業，創新藥收入已經超過仿制藥，未來創新藥的比重仍將快速提升。

    醫保目錄調整也對藥物開發選擇、臨床試驗設計、價格策略制定產生了影響。比如，企業應更加關注臨床價值，優先選擇療效確切、臨床急需、“真創新”藥物。深圳市融智私募證券投資基金管理有限公司基金經理兼高級研究員包金剛向記者表示，企業在藥品開發時，可關注慢性病、腫瘤、抗感染、罕見病等用藥人群的需求。

    此外，專家建議，在臨床藥品開發時，一要重視臨床試驗的設計和執行，確保藥品的療效和安全性得到充分驗證。二要注重藥品的經濟性評估。“因為藥物經濟性評價已成為醫保購買的重要工具，它會系統評估藥品在健康產出與成本這兩大核心價值維度下的增量差異，識別出最具性價比的藥品。”珠海黑崎資本投資管理合伙企業（有限合伙）首席戰略官陳興文向記者表示。

    在藥品定價方面，醫保目錄的調整越來越注重藥品的經濟性評價，藥品的經濟性評價是決定藥品能否進入醫保目錄的關鍵因素之一。“優化藥品價格策略。企業在藥品定價時，需要考慮醫保談判的可能性，合理定價以增加藥品被納入醫保目錄的機會。”陳興文說。