本報見習記者 許偉

    12月27日晚，港股醫藥公司開拓藥業（9939.HK）公布了其雄激素受體拮抗劑普克魯胺治療輕中癥新冠患者的III期全球多中心臨床試驗（NCT04870606）的中期分析結果。

    公告顯示，基于348例輕中癥非住院新冠患者的中期分析數據，由于事件數較少沒有達到統計學顯著性。開拓藥業表示會調整方案并獲得美國FDA的同意做有基礎性疾病和（或）沒有打疫苗的高風險新冠患者。

    需要指出的是，普克魯胺是唯一一個進入全球注冊性臨床三期試驗用于治療新冠重癥患者的國產小分子口服藥物。

    從全球看，在新冠口服藥開發方面，輝瑞、默沙東、日本鹽野義、開拓藥業等均在競速賽道上，其中輝瑞、默沙東的藥物近期陸續獲得美國FDA授予緊急使用授權（EUA）。開拓藥業作為一家中國本土創新Biotech公司，競爭者對標BigPharma（國際大藥廠），在臨床能力以及和FDA溝通談判的能力上并不占優勢。

    與獲得EUA的國際巨頭的臨床試驗相比，開拓藥業此前的試驗難度系數更大：默沙東和輝瑞的入組患者均為高風險人群，不僅未接種疫苗，而且至少有一項可能導致病情加重的基礎病，從而為藥物降低住院率提供機會。另一方面，同時，開拓藥業的中期分析數據中入組的患者都來自美國，有相當比例的入組病例已接種過保護效力更高的mRNA疫苗，加之普克魯胺的臨床試驗沒有基礎病的設置，普克魯胺顯示更高的降低住院率的難度被大大提高。

    由于財力、人力、影響力方面的領先優勢，默沙東和輝瑞在很短的時間完成招募，樣本量均已超1000，開拓藥業作為中國本土Biotech在海外做臨床試驗，想要在臨床試驗進度上更快，公司就要犧牲一定的樣本量，注定這條路更加艱難。

    可喜的是，在上述臨床試驗中，基于中期分析結果，普克魯胺的安全性得到驗證。研究中無安全性問題，沒有一例藥物相關的嚴重不良事件報告。由于目前臨床試驗還在繼續進行中，數據還是盲態。同時，從作用機制和研究數據來看，普克魯胺可以用于輕中癥、重癥新冠患者的治療，全治療周期有效是它的優勢。默沙東和輝瑞的藥物均針對輕中癥新冠患者。

    開拓藥業方面披露，公司同時在進行三項普克魯胺用于新冠治療的III期全球多中心臨床試驗，另外還包括在巴西、中國等國家開展另一項普克魯胺用于輕中癥非住院新冠患者的III期全球多中心臨床試驗和在美國、巴西、中國等國家開展一項用于重癥住院新冠患者的III期全球多中心臨床試驗。目前臨床試驗都在有序開展中，公司也會根據此次中期分析的結果來考慮調整其他兩項臨床試驗的方案設計。

    對此，開拓藥業創始人、董事長兼首席執行官童友之博士表示，全球新冠疫情仍在加重，特別是奧密克戎變異株的出現，更加凸顯了對新冠治療藥物的需求。公司會繼續開展研究，相信普克魯胺會成為新冠的特效藥物，為抗擊疫情做出貢獻。

（編輯 張明富）