本報記者 趙彬彬

    罕見病的診療及管理是全人類面臨的最大的醫學挑戰之一，影響著全球3億多患者的生活。目前超過7000種罕見病當中，僅5%有藥可醫。全國人大代表、榮昌生物董事長王威東對《證券日報》表示，罕見病診療及管理具有系統性和復雜性，建議通過對罕見病診療及管理立法，從根本上破解罕見病診治保障困局。

    近年來，我國高度重視罕見病的診療和管理，國家衛生健康、藥監、醫保、財政等部門相繼出臺了一些政策法規和舉措，促進罕見病的診治及管理。

    “然而，罕見病的診療是一個龐大的系統工程，現有法律法規還不健全，罕見病的定義、發現、認定、發布、診斷、治療、藥品研發及供給、醫療保障等各方面都缺少法律的界定、約束和保障。”王威東表示。

    王威東介紹說，“單個罕見病患者人數少，罕見病藥物市場規模小，且罕見病藥物研發中蛋白、抗體、基因等高技術所占比重高，這意味研發難度大、臨床試驗開展難，所需的研發時間更長、資金投入更高。”

    此外，即使藥品研發成功并上市，仍面臨著一些難題。“比如說，市場準入時間較長，而產品專利期有限，專利到期后原研企業利潤面臨進一步下降風險。”王威東認為，多種原因導致罕見病藥物研發投資回報率低，企業回本難，普遍缺乏開發、生產罕見病藥物的能力和積極性。

    王威東表示，“為了保護廣大罕見病患者的合法權益，全面提升我國罕見病診療及管理水平，貫徹以人民為中心的執政理念，助力中國式現代化建設，進行罕見病立法已是勢在必行，時不我待。”

    王威東建議，明確罕見病的認定標準和程序，建立、完善罕見病目錄動態發布機制、建立罕見病診療體系規劃建設與管理、制定罕見病藥物、醫療器械的研發生產供給及激勵政策，完善配套醫療保障制度。圍繞強化“三醫”協同治理，提升罕見病藥品、醫療器械的可及性。同時，還要明確界定各級有關部門職責，確保政策的系統性、協同性和精準性，設立罕見疾病藥物研發基金，提高財政經費保障力度，完善督導考核機制，推進目標責任落實，合力維護好罕見病患者的基本醫療權益。

（編輯 張薌逸 喬川川）