本報記者 施露

    12月11日至14日，全球血液學領域規模最大、涵蓋最全面的國際學術盛會之一——美國血液學會（ASH）第63屆年會在美國亞特蘭大召開。其中，北京時間2021年12月14日，港股創新藥企基石藥業同類首創藥物艾伏尼布（ivosidenib）與化療藥物阿扎胞苷聯合治療先前未經治療的IDH1突變AML成人患者的全球III期雙盲安慰劑對照AGILE研究數據將以口頭報告形式公布（摘要編號：697），并被納入大會的官方新聞發布中。

    此次公布數據顯示，艾伏尼布聯合阿扎胞苷治療組患者的無事件生存期（EFS）和總生存期（OS）等均獲得具有統計學意義的顯著改善，顯示出優異療效。并且，艾伏尼布聯合阿扎胞苷表現出良好的安全性特征。

    對此，基石藥業首席醫學官楊建新表示，這次的數據證實了艾伏尼布可大幅度提高患者的生存率，能夠為先前未經治療的IDH1突變AML患者帶來新的治療選擇。“基石藥業還計劃與中國國家藥品監督管理局（NMPA）展開溝通，盡早將這一創新療法帶給中國患者。”

    據了解，AGILE研究是一項全球III期、多中心、雙盲、隨機、安慰劑對照臨床試驗，旨在評估艾伏尼布聯合阿扎胞苷與安慰劑聯合阿扎胞苷，在不符合強烈化療條件的新診斷AML患者中的療效和安全性。該研究的主要終點是EFS。

    根據ASH年會上公布的研究數據，艾伏尼布聯合阿扎胞苷治療組患者的無事件生存期（EFS）獲得具有統計學意義的顯著改善。此外，艾伏尼布聯合阿扎胞苷治療組患者的總生存期（OS）同樣獲得具有統計學意義的顯著改善，艾伏尼布聯合阿扎胞苷治療組患者的中位OS為24.0個月，而安慰劑聯合阿扎胞苷組患者的中位OS為7.9個月。

    據了解，急性髓性白血病（AML）是最常見的成人白血病類型之一，多發生于65歲以上的中老年人，該疾病進展迅速，預后較差，患者五年生存率不足30%；尤其是占總發病人數6%-10%的易感異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）突變的患者，一直缺乏有效治療方案。因此，此次AGILE研究數據的公布頗受業界關注。

    作為全球同類首創的強效、高選擇性口服IDH1抑制劑，艾伏尼布在去年被中國國家藥品審評中心納入“臨床急需境外新藥名單（第三批）”，獲得快速通道審評審批資格。并且，艾伏尼布以其明確的臨床優勢，入選了2020版《CSCO惡性血液病診療指南》。目前，中國國家藥品監督管理局已受理艾伏尼布的新藥上市申請并納入優先審評，用于治療攜帶IDH1易感突變的成人復發或難治性AML患者。

    此前，艾伏尼布已在美國獲批，用于單藥治療IDH1突變的復發或難治性AML成人患者，以及新診斷的年齡≥75歲或因合并癥無法使用強烈誘導化療的IDH1突變AML成人患者。近期，艾伏尼布已獲批準作為首個且唯一用于經治IDH1突變膽管癌患者的靶向藥物。

（編輯 崔漫）